打一针就能让失明患者复明?这是什么技术
原标题:一针入眼,视觉重建
58岁的后天失明患者黄女士,又一次在阳光下看见女儿眨动的眼睛,模模糊糊望见孙子的脸。这距离她做完眼部手术,并没有多久。
说是手术,其实只是打了一针。这种在临床医学中显示威力的基因疗法,为失明患者推开光明的窗,是人类迈向医疗新时代的一大步。
微光可及
人类的视网膜就像一台精密相机,感光细胞负责捕捉光线,神经节细胞像“翻译官”一样把光信号转化成电信号传给大脑。但罹患视网膜色素变性这类疾病的患者,感光细胞会逐渐“罢工”,导致失明。
不过,患者感光细胞坏了,神经节细胞和大脑的“电路”依然完好,如果能给神经节细胞换上一节新“电池”,代替坏掉的感光细胞接收光信号,视力丧失的问题其实不是无法解决。
2022年,北京脑科学与类脑研究所罗敏敏团队发现一种新型的光敏蛋白,正好可以充当这样的“电池”。
此后3年,研究人员用比头发丝细几千倍的纳米级基因载体——好比微型“快递车”——把制造光敏蛋白的基因指令送入视网膜的神经节细胞。有了指令,这些细胞开始自行生产光敏蛋白,代替坏掉的感光细胞接收光线,再将画面传递给大脑,实现视觉重建。黄女士注射的GA001,就是这样起效的。

接受基因治疗的患者在做检查郭绪雷摄
2024年,9位因视网膜色素变性而失明的患者参与了这项临床试验。整个治疗过程并不复杂:医生用细针把药水注射到患者眼球玻璃体腔内,全程不到半小时,不需要开刀或植入设备。
“至今,9名受试者都有不同程度的视觉恢复。”负责成果临床转化的健达九州(北京)生物科技有限公司副总经理于涛介绍,患者已能自己吃饭、走路。
打开“视”界
科学家从未停止对盲人复明的追求。2017年,美国批准了全球首个用于治疗遗传性眼病的基因药物——Luxturna。这款药物的出现,被认为是眼科基因治疗领域的重要突破,也首次让“用药复明”的梦想变成现实。
不过,于涛认为,Luxturna的适用人群其实限于极少数特定基因发生双等位突变而视网膜细胞仍具备基本功能的患者。何况,Luxturna单眼治疗价格达42.5万美元。
于是,GA001显示了其价值。“GA001是一种广谱性的药物,并不针对具体的基因突变,而是针对晚期视网膜色素变性等原因导致的盲症。”于涛介绍。
实际上,GA001所用到的新型光敏蛋白,并非一开始就为治疗盲病而“打造”。诞生之际,它仅被视为新型光遗传学工具,也用于操控细胞活性。正是在拓展光遗传学工具使用范围的过程中,罗敏敏团队发现,光敏蛋白原来还有望为视力丧失的患者带来福音。
不止“看见”
当GA001药物成功应用于临床治疗后,将有更多的失明人群从黑暗中走出,看见光亮,看见世界模糊的轮廓。但研究团队想做的还有更多。
比如,药物还能不能更便宜一些?于涛谈到,药物成本的确定需要一个系统性的核算过程,定价涉及因素更多。目前,该药物开发尚未全部完成,相关核算难以定论。“我们有信心通过科学的研发降本增效,通过合理的定价结合社会福利体系,使得患者有药可医,有能力就医。”
再比如,视力恢复的效果还能不能更显著些?惠及的患者还能不能更多些?于涛说,光感的恢复只是开端,真正意义上的“看见”还有很长的路要走。“当前研究团队在不断研究和优化配合康复的训练方法,包括但不限于开发适用于这类极低视力患者的视觉训练互动软件。”
基因治疗的未来不止于视觉障碍。罗敏敏说:“未来,基因技术将逐步应用于传统医学的各方面,特别是临床上没有较好解决方案的一些难治顽疾。”
来源:半月谈微信公众号
生活观察丨卡式炉有哪些安全短板亟待补足?

近年来,随着“户外风”劲吹,卡式炉因其便携、易用等特点成为户外烧烤、露营的热门装备,被称为户外“神器”。但与卡式炉相关的安全事故也时有发生。卡式炉有哪些安全短板亟待补足?该如何安全使用?记者进行了采访调查。
小小卡式炉缘何问题多?
“五一”假期期间,北京的陈先生与邻居两家人在野外烧烤时,所用卡式炉突然爆炸,导致7人不同程度受伤,其中严重的住院治疗。据当事人描述,爆炸瞬间毫无征兆,小小气罐威力巨大,炉具刚购入一个月,仅第二次使用。
卡式炉,又称便携式丁烷气炉,是一种以灌装丁烷气为主要燃气、用火进行直接加热的非固定烹饪厨具。浙江省燃气具和厨具厨电行业协会秘书长叶静介绍:“前些年卡式炉主要应用于餐饮行业,方便对火锅、干锅等食物进行持续加热,但近年来,随着户外活动的兴起,卡式炉快速进入家庭场景,越来越多的年轻消费者购买卡式炉用于户外烧烤、煮食。”
记者登录某电商平台看到,卡式炉产品在“野餐用品热卖榜”等榜单上名列前茅,品牌主推产品普遍销量过万,最畅销的一款产品销量超过20万,不同品牌卡式炉价格从几十元到数百元不等,气罐价格在10元上下,商家多以“露营野餐必备”“烧烤火锅”“户外便携”等为卖点。

在卡式炉进入寻常百姓家的同时,相关安全事故也时有发生。今年4月6日,河北石家庄一女子在户外露营烧烤,卡式炉突然发生爆炸,桌上食物及锅具被炸飞,所幸人员没有受伤。今年2月25日,河南一烤肠摊位所用卡式炉发生爆炸,没有人员伤亡。2024年12月10日,周黑鸭创始人周富裕发视频称,自己在户外用卡式炉烧水时,遇到爆炸被炸伤。
记者在黑猫投诉平台看到,仅2025年以来,就有多位消费者反映卡式炉安全问题,包括漏气、多次起火、瓶身变形,以及卡式炉爆炸导致家人头部手部被炸伤等。电商平台部分商品评价中,也不乏消费者反映遭遇卡式炉质量问题,有网友称产品爆炸伤人。

图为黑猫投诉截图。
各环节存在安全隐患
记者采访了解到,卡式炉安全事故的发生与产品质量、使用环境、操作方式等都有关系,当前卡式炉这一产品仍然在多个方面存在安全隐患。
——产品质量把关不严。广东燃气具协会常务副会长兼秘书长欧阳健民告诉记者,卡式炉这一产品依据的标准主要是GB/T 38522—2020《户外燃气燃烧器具》,但这一标准是推荐性国标而非强制性国标,卡式炉的生产过程监管也不受3C强制认证或生产许可证制度的约束,因此产品在质量和安全性能的把关上过于宽松。
一位业内人士表示,正规厂家的正规产品相对来说安全性能更高,如一些产品会配备过热保护装置、过压保护装置,一旦气罐过热或压力过高,会自动切断供气,保障使用安全,但小厂产品、劣质产品或是没有配备安全装置,或是安全装置无法达到应有性能,关键时起不到保护作用。
卡式炉所用气罐的质量也直接关系到使用安全。有从业者表示,卡式炉气罐要求95%以上是丁烷,但有商家为了节省成本,以次充好,在罐中混入大比例丙烷,使卡式炉能承受的气压、温度更低,更易爆炸。此外,气罐本身所用材料优劣、接缝处是否牢固等,也都会影响使用时的安全。
——部门监管存在盲区。记者了解到,对于卡式炉的监管主要归口于市场监管部门,一些地方的市场监管部门也在积极通过抽检、巡查等方式加强对卡式炉的监管,但目前市场监管部门在人员配备、检测能力等方面存在较大短板。有业内人士表示:“抽查是抽了,但检测能力不行、检测项目不全,发现不了企业的问题,难以实现对质量的有效把控。”
——公众安全意识不足。太原市消防救援支队防火监督处处长薄涛表示,相当多数量的安全事故与使用者安全意识不足、操作不当有关。如使用时未注意卡式炉周围有遮挡、容易影响散热;使用有明显变形、有漏气风险的气罐;不注意气罐使用期限;私自改装炉具;使用的锅具明显大于炉具等,都容易引发安全事故。
记者在多个电商平台看到,商家对卡式炉的展示页面中,多以“安全防爆,终身质保”“安全保护”“多重防爆”等宣传语展现产品的安全性,但对具体的使用注意事项则提醒较少。
产品安全才能保护消费者安全
受访人士表示,随着卡式炉在日常生活场景中的使用日益普及,对此类产品的安全监管也亟待加强。需进一步完善技术标准体系,特别是推进强制性国标的制定和出台,推动卡式炉产品纳入3C认证或生产许可证管理范围,从源头把控好产品质量和安全性能。
“只有产品足够安全,才有消费者的安全。”叶静表示,相关部门应当加强执法检查,打击假冒伪劣、虚假宣传等违法违规行为,提升检测能力,让监管更精准、更有效。
浙江一家卡式炉生产企业负责人表示,针对产品的安全痛点,企业也在加大研发力度,不断改进卡式炉的设计和生产。“随着市场的不断扩大,企业会更愿意投入研发,做出更安全的产品。”上述负责人说。
欧阳健民提醒,卡式炉的设计和制造均按户外产品的要求进行,而家庭餐桌、餐厅等室内场所对燃具有更高的要求,如必须带有熄火保护装置等,因此卡式炉的使用场所应仅限于户外,对此也应当加大宣传,让更多公众知晓。
薄涛等受访人士提醒,消费者要从正规渠道、正规商家处购买产品,注意查看产品标识信息,要选择装有过压保护装置的产品,定期检查过压保护装置能否正常使用;使用时要仔细阅读说明书、警示信息等,检查气罐是否在有效期内,并且没有损坏或泄漏;不能将罐体倾斜、倒置,不能私自拆卸改造燃具;使用时要远离其他热源和易燃物。
“特别要注意的是,不能‘大锅小灶’。”薄涛表示,锅具的底盘如果大于炉体,会使热量通过锅具传递到气罐处,导致罐内温度上升引发爆炸。(记者马晓媛)
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